在周三举行的一次会议上，联邦卫生顾问以压倒性多数投票反对一种治疗卢伽雷氏症的实验性疗法，这是由于多年来患者寻求获得这种未经证实的疗法的努力。

　　美国食品和药物管理局的专家小组以17比1的投票结果认为，制药商头脑风暴公司的干细胞疗法对致命的肌肉萎缩疾病ALS(肌萎缩性侧索硬化症)患者没有效果。一名小组成员弃权。

　　虽然FDA不受投票的约束，但它在很大程度上与该机构本周早些时候发布的令人震惊的负面评论一致，其中工作人员科学家将头脑风暴的应用描述为“科学上不完整”和“严重缺陷”。

　　弗吉尼亚理工大学(Virginia Tech)的生物伦理学和研究诚信专家丽莎·李(Lisa Lee)投票反对这项治疗，她说:“制造虚假的希望可能被认为是一种道德伤害，使用统计魔法或操纵来提供虚假的希望是有问题的。”唯一的赞成票来自一名代表患者的小组成员。

　　周三的公开会议本质上是头脑风暴和ALS社区试图影响FDA对这种被称为nurwn的治疗方法的想法。

　　脑力风暴公司对200名患者进行的单一研究未能显示nurrown延长了患者的寿命、延缓了疾病或改善了患者的活动能力。但在ALS患者和倡导者提交了一份有3万人签名的请愿书，要求召开公开会议后，FDA同意召集外部顾问小组。

　　去年，FDA批准了两种治疗渐冻症的新药，这是在近20年的新药短缺之后。这些批准是在倡导团体的大力游说下获得的。

　　FDA领导人最近在审查致命的、难以治疗的疾病(包括ALS、阿尔茨海默氏症和肌肉萎缩症)的实验性治疗方法时，强调了一个新的“监管灵活性”水平。

　　但fda似乎不愿忽视研究结果的失败和头脑风暴公司提交的信息缺失，包括确定产品安全性所需的制造和质量控制的关键细节。

　　“这确实是一种需要安全有效治疗的疾病，我们需要鼓励其他许多前景。批准这样的一个项目会阻碍这一点，”美国国立卫生研究院的肯尼斯·菲什贝克博士说。

　　ALS会破坏大脑和脊髓中的神经细胞，这些细胞是行走、说话、吞咽和最终呼吸所必需的。大多数人在出现首次症状后的三到五年内死亡。

　　在周三的公众评论会议上，十几个人发表了讲话，其中包括ALS患者、他们的家人和医生，他们恳求FDA批准。几位演讲者展示了参加头脑风暴研究的患者走路、爬楼梯和执行其他任务的前后对比视频，他们认为这些都是nurwn的功劳。

　　米泽·克林根伯格(Mitze Klingenberg)代表她的儿子马特·克林根伯格(Matt Klingenberg)说:“当马特服用Nurown时，它对他有帮助，当他停药时，情况就会变得更糟。”她的儿子于2018年被诊断出患有渐冻症。

　　FDA预计将在12月8日前对该疗法做出决定。

　　总部位于以色列的头脑风暴细胞治疗公司(Brainstorm Cell Therapeutics)的股价在过去一年里下跌了90%以上，跌至每股39美分，在周三FDA会议之前被停牌。