一种处方药帮助洛尔·威尔金森(Lore Wilkinson)在患有罕见肌肉疾病的情况下行走和说话，十多年来她几乎没有花多少钱，甚至没有用保险来支付。但现在，她的医疗保险为一个月的药物供应支付了大约4万美元，她担心自己会被9000美元的共同付款所困扰。
“谁负担得起?”这位91岁的老人住在明尼苏达州的罗切斯特。(她的名字读作LOR-ee。)
威尔金森和全国数百万其他罕见疾病患者一样，陷入了一场关于美国如何支持制药公司及其研究的持续法律和政治辩论。FDA在1月底的拉锯战中采取了最新行动，表示将在很大程度上无视美国法院对威尔金森所需药物Firdapse的裁决。
Firdapse于2018年被FDA批准为“孤儿药”，这是对开发罕见疾病治疗方法的制药公司的奖励。当一家制药公司的孤儿药获得批准后，该公司将享有7年的市场专有权，这意味着在此期间，FDA不会批准另一家公司的竞争性药物申请。
但在美国第11巡回上诉法院于2022年初否决了一项动议后，FDA停止审查某些药物的申请或授予排他权，FDA发言人April Grant说。这一推迟让制药商陷入了两难境地。
通常情况下，获得独家经营权的药物是美国市场上价格最高的药物之一。例如，治疗脊髓性肌萎缩症的一次性药物Zolgensma的价格为225万美元。该药物制造商诺华公司(Novartis)发言人玛丽·卡迈克尔(Mary Carmichael)表示，Zolgensma已在全球治疗了3000多名患者，几乎所有服用该药物的美国患者都有商业或政府保险。
卡迈克尔说，该公司还将继续投资于研发和临床研究，以使药物惠及更多患者。大多数进入美国市场的药物都带有各种专利和知识产权保护措施，以避免竞争，并允许制药商按自己认为合适的价格定价。对于治疗罕见疾病的药物来说，7年的市场独占权是这层盔甲的一部分。
Catalyst制药公司的发言人大卫·舒尔说，威尔金森服用Firdapse来治疗她的兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)，一年的供应价格折扣后约为37.5万美元。他说，该公司有财务援助计划，并向慈善基金会捐款，以帮助那些有需要的人。Schull说，我们的目标是“没有LEMS患者因为经济原因而被拒绝获得药物。”
Catalyst在2018年获得了Firdapse的独家市场权利，这意味着威尔金森和其他LEMS患者不能再从另一家公司免费获得类似的药物。
2019年，在参议员伯尼·桑德斯(Bernie Sanders)提出的患者对成本的不满中，FDA授予了另一家公司雅各布制药公司(Jacobus Pharmaceutical)为儿科患者推广一种有竞争力的产品的权利。
随后，Catalyst对联邦政府提起诉讼，声称自己有权成为所有LEMS患者的独家供应商，无论年龄大小。FDA发言人格兰特在给KHN的一封电子邮件中写道，Catalyst制药公司诉Becerra案具有潜在的“深远影响”。她说，法院的裁决还“提出了几个新的问题”。
第11巡回法院于2021年9月支持Catalyst。格兰特写道，但FDA最近实际上无视法院裁决的举动“符合公众健康、罕见疾病患者和罕见疾病产品开发的最大利益”。
尽管如此，这一长达数年的传奇事件凸显了有关孤儿药专营权的挥之不去的问题，以及FDA的政策可能如何影响药品价格。争论的焦点是《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)，这是一项上世纪80年代出台的法律，旨在鼓励制药公司研究和开发罕见疾病药物。这不是孤儿药项目第一次引起人们的关注。
几十年来，FDA监管了一个两步流程:一种药物首先被授予孤儿药资格，因为它显示出治疗罕见疾病或病症的前景。然后，一旦制药公司研究并开发出罕见疾病药物，FDA就会批准其使用，并授予7年的市场独占权，防止竞争。
最后一步，即授予排他性，在Catalyst对FDA的诉讼中成为了焦点。自从《孤儿药法案》制定以来，FDA的工作人员经常将治疗部分患者(如儿科)的孤儿药的专卖权交给公司。该机构在其网站上写道，其目标是确保制药公司在只对“最小的、最容易研究的人群”进行研究后，不会完全控制某种药物的市场。
该机构官员写道，Catalyst法院的裁决可能会伤害儿童。
迈耶布朗律师事务所(Mayer Brown)合伙人乔治·奥布莱恩(George O 'Brien)在FDA和监管实践方面代表公司，他表示，他同意FDA的决定及其分配排他权的长期战略，因为一种药物的销售“应该仅限于你研究并获得批准的药物”。
“大多数人认为FDA多年来的做法是一种非常明智的做法，”奥布莱恩说。“这对患者有利，对制药公司有利，对FDA有利。”
FDA表示，它将遵守法院关于Catalyst的裁决，但不适用于其他公司或药物。作为对FDA 1月份公告的回应，Catalyst表示不会受到影响。2022年7月，Catalyst公司购买了Jacobus药物Ruzurgi的版权。
现在，市场上还没有治疗威尔金森氏病的竞争性药物。
从2004年到2018年，雅各布斯公司免费为威尔金森提供了药物的活性成分:“我唯一支付的费用是运费。”
美国食品药品监督管理局对Catalyst案件的指责很大程度上意味着另一家公司将再次起诉该机构，奥布莱恩说:“他们的处境真的很艰难。”
“我担心的是会有另一场诉讼。以及它的不确定性。不确定性最终对患者不利。”
制药商曾因FDA管理《孤儿药法案》的方式将其告上法庭。2014年，Depomed打赢了一场针对fda的诉讼，要求为其治疗神经痛的药物Gralise贴上独家标签。
FDA已授予Gralise孤儿药称号并予以批准，但拒绝授予其专有权，因为FDA表示，它在临床上并不优于市场上已有的另一种药物。当时的联邦地区法院法官肯塔基·布朗·杰克逊(Kentaji Brown Jackson)去年被任命为美国最高法院法官，他要求FDA授予排他性，阻止仿制药上市。
该案例关注的是药物的临床优势，而不是排他性的范围。奥布莱恩说，在Gralise的决定之后，FDA最终说服了国会修改法律，这可能是现在需要的。美国国家罕见疾病组织(National Organization for Rare Disorders)前政策主管、现供职于Manatt, Phelps， & Phillips律师事务所的雷切尔·谢尔(Rachel Sher)表示，那些将从更广泛的独家授权中受益的公司将提起诉讼，迫使fda对《孤儿药法案》做出同样的解读。
“国会需要在某个时候采取行动，”谢尔说，她还在国会山担任了10年的众议院能源和商务委员会的FDA顾问。
国会去年几乎通过了一项修正案，重新授权用户费用，帮助资助FDA。时任参议员的。据彭博社报道，理查德·伯尔(北卡罗来纳州共和党)主张将委员会增加的修正案从方案中删除，他说，否则制药商将缺乏开发罕见疾病药物所需的激励措施。
病人权益倡导者威尔金森对国会有自己的建议。她说，孤儿药法案本身——不仅仅是排他性条款——需要修正。
“他们必须修改法律，”她说。制药公司只有在开发出“一种真正的新药，而不仅仅是改变一个分子”时，才应该获得孤儿药地位，并获得排他性。
威尔金森说，在那之前，她和其他人仍在等待:“我是一个老太太，我不知道它是否会得到解决。”
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