大约20年前，ReveraGen的领导人——总裁兼首席执行官Eric Hoffman博士和研究副总裁Kanneboyina Nagaraju博士，D.V.M博士——在领导国家儿童遗传医学研究中心时开始了对这种药物的研究工作。
他们与当时的首席学术官Mark Batshaw医学博士合作，研究新的临床选择。
“这种药物可以帮助这些男孩更有效地发挥功能，并预防某些长期并发症。”
肌肉萎缩症包括一组退行性遗传神经肌肉疾病，只袭击男孩。DMD是最常见、最严重、最危及生命的肌肉萎缩症。
ReveraGen研究了两岁及以上患者的vamorolone，希望为这些儿童提供一种新的，fda批准的治疗选择。
在临床试验中，每日使用vamorolone治疗可以改善肌肉力量和身材，其结果与强的松龙相当，但没有类固醇的一些最严重的副作用，特别是生长发育迟缓和骨骼虚弱。
Kolaleh Eskandanian博士，m.b.a.， P.M.P，儿童国家副总裁兼首席创新官。Hoffman和Nagaraju在该药上的工作为医院的创业铺平了道路，因为他们是第一批创办衍生公司的教员。
从那时起，130多名教职员工被评为132项专利的发明人。儿童国家医院现在是医院知识产权开发和商业化部门创新风险投资的所在地，该部门为引入儿科医疗产品概念的学术企业家提供指导和资源。
Eskandanian说:“我们迫不及待地想看到在治疗杜氏肌营养不良症的患者和临床医生手中，vamorolone背后的巨大努力。”
“今天FDA对ReveraGen的批准显示了支持临床医生和研究人员开发解决方案以促进儿童医疗保健的重要性。”
霍夫曼说，这种药物已经通过了一系列的临床试验，显示出比目前的治疗方案更有优势。2024年，Catalyst Pharma将以商品名Agamree在美国销售vamorolone。
“Vamorolone的开发采用了不同的商业模式和药物开发方法，包括与美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)、国防部(Department of Defense)、欧盟委员会(European Commission)和十几个国际非营利基金会的合作，”霍夫曼博士说。
“协作，社区参与的方法-包括11个国家的32个学术临床站点-以及数百个DMD家庭的参与导致了今天的批准。”
(来源:每日
