【编者按】在医药创新与监管安全的永恒天平上，美国FDA正悄然推动一场历史性变革。沿用半个多世纪的“双临床试验”金标准即将松动，官方宣布未来将默认以单一研究作为新药审批依据。这一政策转向被标榜为“破除官僚主义、加速救命药上市”的科学进步，却也引发业界对标准滑坡的隐忧。当监管尺度在癌症特效药与流感疫苗之间呈现微妙差异，当人工智能评估与“国家利益优先”的快速通道成为新常态，我们不禁要问：在提速创新与坚守安全之间，现代医药监管的边界究竟何在？以下带来深度解析。
华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局计划取消其长期执行的标准，即要求通过两项严格研究才能获批新药。这是特朗普政府官员誓言加快特定医疗产品上市的最新变革举措。
FDA局长马蒂·马卡里博士及其副手维奈·普拉萨德博士在周三发表于《新英格兰医学杂志》的文章中写道，今后FDA的“默认立场”将是要求新药及其他创新健康产品仅需一项研究。
此次声明是马卡里及其团队改变FDA长期标准与程序的最新例证，其公开宣称的目标是削减官僚主义并加速新药可及性。
自去年四月执掌该机构以来，马卡里已推出一系列指令，称其将缩短FDA审批流程，包括强制员工使用人工智能，并对涉及“国家利益”的新药提供一个月快速审评通道。
这与FDA对其他产品（包括疫苗）采取的更严格审批准则形成鲜明对比。
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马卡里和普拉萨德在周三发表的文章中指出，取消双试验要求反映了现代科技进步，这些进步使得药物研究“日益精准和科学化”。
“在此背景下，过度依赖两项试验已不合时宜，”他们写道，“在2026年的今天，我们有更强大的替代方案来确信我们的产品能帮助人们延长寿命或改善生活，无需强制生产商反复测试。”
FDA官员预测这一转变将引发“药物研发的浪潮”。
FDA前药物主任珍妮特·伍德考克博士表示，此项变革合乎情理，反映了FDA数十年来针对癌症等危及生命的疾病逐步转向依赖单项试验结合辅助证据的审评趋势。
“随着我们对生物学和疾病认知的深化，确实不必始终进行两项试验，这个科学观点很有说服力。”伍德考克表示。她在2024年退休前曾领导FDA药物中心超过二十年。
药物双研究标准可追溯至1960年代初，当时国会通过法律要求FDA在批准新药前审查“充分且良好对照的研究”数据。数十年来，该机构将此要求解读为至少需要两项研究，且最好包含大量患者和长期随访数据。
要求第二项研究的原因在于确认首项试验结果并非偶然，且具有可重复性。
但自1990年代起，FDA逐渐开始接受通过单项研究批准罕见病或致命性疾病疗法，这类疾病通常难以招募大量患者进行试验。
过去五年间，每年获批的突破性新药中约60%仅基于单项研究。这一转变反映了国会通过的法律要求监管机构在审评重症或难治性疾病药物时采取更灵活标准。
伍德考克指出，周三宣布的新政策主要将影响常见疾病药物，这类药物此前不符合降低试验标准的要求。
“受影响的并非癌症和罕见病药物，”她强调，“该机构早已基于单项试验批准这类药物。”
FDA领导层的最新方针与该机构近期对疫苗、基因疗法及其他治疗手段的监管行动形成反差。
上周，由普拉萨德主管的FDA疫苗部门以临床试验数据不足为由，拒绝受理莫德纳新型mRNA流感疫苗的申请。随后在周三，该机构转变立场，表示将在莫德纳同意对老年人群开展补充研究后审查该疫苗。
此外，普拉萨德以需要补充研究或更确凿证据为由，接连否决了一系列实验性基因疗法和生物技术药物。这一趋势已对多家生物科技公司股价造成压力，并与马卡里公开宣扬FDA审评速度与灵活性的表态形成矛盾。
伍德考克表示，制药行业需观望FDA对有潜力的实验性疗法审评方式是否会发生变化。
“具体执行才是关键，”她坦言，“由于该机构的审评标准尚不明确，业界已然困惑，我认为这项新政并未带来任何 clarity。”
