【编者按】在科技日新月异的今天，人工智能正以前所未有的速度渗透到各行各业，而医疗健康领域无疑是其最具潜力的应用场景之一。长期以来，罕见病和疑难杂症因患者数量少、研究成本高而成为“被遗忘的角落”，传统药物研发模式在人力、时间和资金上的巨大消耗让许多疾病无药可医。然而，随着AI技术的突破性进展，这一僵局正在被打破。从靶点发现到药物设计，从基因编辑到精准递送，AI不仅成为科学家们应对复杂生物难题的“超级外挂”，更可能彻底重塑医药研发的底层逻辑。本文将带你深入两家前沿生物科技公司——Insilico Medicine与GenEditBio的探索之路，看它们如何利用AI破解人才短缺困局，让“无人区”疾病迎来治愈的曙光。这不仅是技术的胜利，更是对人类生命尊严的深刻致敬。
现代生物科技已经掌握了编辑基因和设计药物的工具，但仍有数千种罕见疾病无药可治。据Insilico Medicine和GenEditBio的高管透露，多年来一直缺失的关键要素，是找到足够多的聪明人来持续推进这项事业。他们表示，人工智能正成为一股“力量倍增器”，让科学家们能够攻克这个行业长期忽视的难题。
在本周的卡塔尔网络峰会上，Insilico公司总裁亚历克斯·阿利珀阐述了公司的目标：开发“制药超智能”。Insilico最近推出了“MMAI训练场”，旨在训练像ChatGPT和Gemini这样的通用大语言模型，使其达到专业模型的水平。
阿利珀说，目标是构建一个多模态、多任务模型，能够以超人的准确性同时解决许多不同的药物发现任务。
“我们确实需要这项技术来提高制药行业的生产力，并解决该领域劳动力和人才的短缺问题，因为仍有数千种疾病无法治愈，没有任何治疗选择，还有数千种罕见疾病被忽视，”阿利珀在接受TechCrunch采访时表示。“所以我们需要更智能的系统来解决这个问题。”
Insilico的平台整合了生物、化学和临床数据，以生成关于疾病靶点和候选分子的假设。通过自动化曾经需要大量化学家和生物学家的步骤，Insilico表示可以筛选庞大的设计空间，提名高质量的治疗候选物，甚至重新利用现有药物——所有这些都以大幅降低的成本和时间完成。
例如，该公司最近利用其AI模型来识别现有药物是否可以重新用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种罕见的神经系统疾病。
但劳动力瓶颈并不止于药物发现。即使AI能够识别出有希望的靶点或疗法，许多疾病需要在更基础的生物学层面上进行干预。
GenEditBio属于CRISPR基因编辑的“第二波”浪潮，其过程从在体外编辑细胞转向在体内进行精确递送。该公司的目标是让基因编辑成为一次性注射，直接作用于受影响组织。
“我们开发了一种专有的ePDV，即工程化蛋白质递送载体，它是一种病毒样颗粒，”GenEditBio的联合创始人兼首席执行官朱天告诉TechCrunch。“我们向自然学习，并使用AI机器学习方法来挖掘自然资源，找出哪些种类的病毒对特定类型的组织具有亲和力。”
朱天所说的“自然资源”是GenEditBio庞大的库，包含数千种独特的、非病毒的、非脂质的聚合物纳米颗粒——本质上是设计用于将基因编辑工具安全运输到特定细胞的递送载体。
该公司表示，其NanoGalaxy平台利用AI分析数据，识别化学结构如何与特定组织靶点（如眼睛、肝脏或神经系统）相关联。然后，AI预测对递送载体化学性质的哪些调整将有助于其携带有效载荷而不引发免疫反应。
GenEditBio在湿实验室中对其ePDV进行体内测试，并将结果反馈给AI，以提高下一轮预测的准确性。
朱天表示，高效、组织特异性的递送是体内基因编辑的先决条件。她认为，公司的方法降低了商品成本，并使一个历来难以规模化的过程标准化。
“这就像获得一种适用于多位患者的现成药物，这使得药物在全球范围内对患者来说更实惠、更容易获得，”朱天说。
她的公司最近获得了FDA批准，开始进行针对角膜营养不良的CRISPR疗法试验。
与许多AI驱动的系统一样，生物技术的进步最终会遭遇数据问题。对人类生物学的边缘情况进行建模，需要比研究人员目前所能获得的更多的高质量数据。
“我们仍然需要更多来自患者的真实数据，”阿利珀说。“数据语料库在产生它的西方世界存在严重偏见。我认为我们需要在当地付出更多努力，以获得更平衡的原始数据集或真实数据，这样我们的模型也将更有能力处理它。”
阿利珀表示，Insilico的自动化实验室无需人工干预，即可大规模地从疾病样本中生成多层生物数据，然后将其输入其AI驱动的发现平台。
朱天说，AI所需的数据已经存在于人体内，这是由数千年的进化塑造的。只有一小部分DNA直接为蛋白质“编码”，而其余部分更像是基因行为的说明书。这些信息历来难以被人类解读，但对AI模型来说越来越容易获取，包括最近像谷歌DeepMind的AlphaGenome这样的努力。
GenEditBio在实验室中采用了类似的方法，并行测试数千个递送纳米颗粒，而不是一次一个。由此产生的数据集被朱天称为“AI系统的黄金”，用于训练其模型，并越来越多地用于支持与外部合作伙伴的合作。
据阿利珀称，下一个重大努力方向将是构建人类数字孪生来进行虚拟临床试验，他说这个过程“仍处于起步阶段”。
“我们目前处于一个平台期，FDA每年批准大约50种药物，我们需要看到增长，”阿利珀说。“慢性病正在增加，因为全球人口正在老龄化……我希望在10到20年内，我们将为患者的个性化治疗提供更多的治疗选择。”
