【编者按】
基因疗法曾被视为医学奇迹的代名词，但天价费用始终横亘在患者与希望之间。Regeneron制药公司近日宣布，其针对罕见遗传性耳聋的基因疗法将在美国免费提供，这一举措打破了行业惯例。当全球药企因研发成本将药物定价推至百万美元级别时，Regeneron却选择了一条“反商业逻辑”的道路，背后既有药物受众极少、商业预期有限的现实考量，也暗含对特朗普政府药品定价改革的主动回应。令人玩味的是，这家公司对海外市场的定价策略仍留悬念——“公平份额”的模糊表述，既可能成为全球药价博弈的新变量，也为中国患者带来期待与隐忧。在需要更高效医疗普惠的当下，这种“以免费换声名”的博弈，或许正悄然改写基因疗法的商业规则。
再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，其新获批的用于治疗罕见遗传性耳聋的基因疗法将在美国免费提供。该公司首席执行官伦纳德·施莱弗（Leonard Schleifer）在接受CNBC采访时表示，目前尚未确定海外市场定价，但强调“他们应该承担合理的费用”。
施莱弗在采访中坦言：“我们尚未设定价格，但美国以外地区必须支付公平份额。在美国，我们完全免费提供。” 这项决定与再生元同特朗普政府达成的药品定价协议密切相关。多年来，特朗普持续抨击美国民众为药物支付远超其他富裕国家的费用，实质上是在补贴全球医药创新。
该基因疗法名为Otarmeni，针对由OTOF基因缺陷引发的罕见疾病——患者因该基因异常，无法正常合成传递声音信号的蛋白质，导致听力障碍。Otarmeni通过植入功能性基因副本，在临床试验中使80%的受试者（20人中16人）听力获得改善。
由于美国每年仅约50名婴儿患有此病，市场预期极为有限。投行派珀桑德勒（Piper Sandler）分析师预测，该药峰值销售额仅为1.3亿美元。施莱弗表示：“免费提供正是要展示我们的初心。” 该疗法通过美国食品药品监督管理局（FDA）新设的“国家优先凭证计划”获批，该机制旨在加速审查符合国家安全健康需求的药品。
值得注意的是，传统基因疗法定价常达数百万美元，欧洲各国此前已对类似高价药物表示抵触。再生元此番举动，或将重塑全球基因治疗的定价逻辑。
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