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遗传性SP-B缺乏症极为罕见新生儿致死性呼吸窘迫综合征的非源性原因
在美国和欧洲，SP-B缺乏症的临床估计发生率为百万分之一
非常令人鼓舞的临床前数据强调了单次给药AVG-002终身治疗的可能性
AVG-002的临床开发准备工作正在进行中，有可能在2028年申请上市许可
RPDD提供AVG-002在未来上市许可时获得优先审核凭证（PRV）的资格
AlveoGene将于11月19日在英国伦敦举行的Inv€$竞争展示会上亮相
英国牛津——2024年11月15日AlveoGene（或“本公司”，www.alveogene.com）是一家专注于通过吸入基因疗法改变罕见呼吸道疾病结局的公司，该公司宣布，其用于致命neo的新型吸入基因疗法AVG-002已获得美国食品和药物管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定（RPDD）
出生时表面活性蛋白B （SP-B）缺乏。
遗传性SP-B缺乏症是一种极其罕见的新生儿致命呼吸窘迫综合征的单基因病因，治疗方案非常有限。在美国和欧洲，每100万名新生儿中就有1人患有这种遗传性疾病，它是由SP-B\ u0000基因突变引起的，而SP-B\ u0000基因对肺功能和生存至关重要。目前的治疗主要是支持性的，包括机械通气和表面活性剂替代，然而这些干预措施只能提供暂时的缓解，一旦SP-B缺乏症的基因诊断得到确认，通常会停止治疗，患者死亡。唯一确定的治疗方法是肺移植，但由于新生儿供体器官稀缺以及所涉及的风险，通常无法获得肺移植，因此几乎没有任何可行的长期生存选择。
AVG-002是由肺泡基因公司（AlveoGene）利用其InGenuiTy?平台开发的，该平台采用独特的伪慢病毒载体，通过呼吸灌注将功能性SP-B基因直接传递到新生儿肺深肺泡区，具有高效率和疗效。
SP-B基因敲除小鼠模型的临床前数据表明，与其他正在开发的SP-B缺乏症候选药物的报告数据相比，单剂量AVG-002延长了生存期，提供了单次给药终身治疗的可能性。这些数据进一步证实了AVG-002治疗后在疾病诱导的肺组织中恢复正常的肺组织学和功能。基于这些非常令人鼓舞的发现，AlveoGene正在推进AVG-002用于致命性新生儿SP-B缺乏症的临床开发准备工作，可能在2028年之前申请上市许可。
AlveoGene执行主席David Hipkiss表示：“AVG-002的罕见儿科疾病认定（RPDD）标志着我们为患有致命遗传性肺病的儿童开发变型性治疗的使命向前迈出了重要一步。接受这种RPDD不仅强调了该领域创新疗法的迫切需要，而且还强调了我们的方法在新生儿SP-B缺乏症中的潜力，该方法旨在直接针对受影响的肺组织，恢复重要功能，并提供目前尚无的可行治疗方案。
ABCA-3缺乏症也是一种危及生命的罕见儿科遗传性呼吸系统疾病，但其发病率是SP-B缺乏症的3-5倍，我们同样期待AVG-003项目取得令人兴奋的结果。AVG-003利用了与AVG-002相同的新颖独创性平台技术，我们乐观地认为，随着我们对其开发的推进，它也可能满足RPDD的标准。
“此外，AVG-001在治疗因α -1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）导致的肺部疾病患者方面取得了出色的临床前进展，这继续让我们相信，它可能成为一种直接针对肺部的一流治疗方法，其对发病率和死亡率的影响最高，患者数量最多。
罕见儿科疾病被FDA定义为主要影响18岁以下儿童的严重或危及生命的疾病，在美国不到20万例。当指定药物被批准用于儿科人群的相关适应症时，获得RPDD的公司将从FDA获得罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）。该凭证允许接收公司获得FDA对不同产品和/或适应症的新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的优先审查，缩短审查时间，并将任何批准和随后的市场准入加速至少四个月。PRV可以由原来的接收者使用，也可以出售给另一家公司供购买者使用，PRV最近的销售价格为1亿至1.5亿美元。
执行主席David Hipkiss将于11月19日星期一格林尼治时间15点在英国伦敦烟草码头举行的Inv€$竞争展示会上概述AlveoGene及其创新技术和产品线。
结束
一个布特AlveoGene
AlveoGene是一家以肺部为目标的吸入基因治疗公司，旨在改变呼吸系统疾病的护理标准，并提供很少（如果有的话）有效的治疗方案。
该公司正在推进一系列新型吸入基因疗法，这些疗法基于其独特的InGenuiTy?技术，具有更高的安全性、有效性、持久性和更好的肺组织靶向性。
avg - 002和avg - 003分别是针对罕见致死性表面活性蛋白B （SP-B）和ABCA-3缺乏症新生儿的潜在的一流疾病改善疗法。AVG-002正在根据罕见儿科疾病指定（RPDD）进行开发，正在为临床开发做准备。
avg - 001旨在促进肺中α -1抗胰蛋白酶的局部产生，以治疗α -1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）肺部疾病患者，从单一治疗提供标准治疗(每周IV蛋白替代充血)。临床开发的准备工作正在进行中。
AlveoGene于2023年由牛津科学企业、哈林顿发现研究所和Old College Capital与世界知名的英国呼吸基因治疗公司的六位顶尖科学家合作成立
nsortium (GTC)。这是牛津-哈林顿罕见病中心治疗加速器下第一家获得发展的公司。
www.alveogene.com
一个GTC发作
英国呼吸系统基因治疗联盟（GTC）由伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的世界领先研究人员组成，他们在呼吸系统疾病的基因治疗方面合作了20多年。GTC开发了新型假型慢病毒载体，该载体是AlveoGene的InGenuiTy?平台和管道的基础，与囊性纤维化（已获得许可，目前由勃林格殷格翰公司在Lenticlair?临床试验中开发）以及多种罕见和其他肺部疾病相关。
更多的细节和评论可以在www.respiratorygenetherapy.org.uk/上找到
有限公司接触
AlveoGene
大卫·希普基斯，执行主席- david.hipkiss@alveogene.com
MEDiSTRAVA（供传媒查询）
Mark Swallow, Sandi Greenwood, Erica Hollingsworth - alveogene@medistrava.com
