纽约，2024年11月27日（GLOBE NEWSWIRE）——应用治疗公司（纳斯达克股票代码：APLT），一家致力于为罕见疾病创造变革性治疗的生物制药公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经为用于治疗经典半乳糖血症的新型中枢神经系统（CNS）渗透醛糖还原酶抑制剂（ARI） govorestat的新药申请（NDA）发布了完整回应函（CRL）。
CRL表明FDA完成了对申请的审查，并确定无法以当前形式批准NDA，理由是临床申请存在缺陷。
应用治疗公司正在审查FDA的反馈，并计划立即召开会议，讨论可能重新提交NDA或对该决定提出上诉的要求，以及适当的下一步措施。
“我们对FDA今天的决定感到失望。我们对半乳糖血症社区的坚定承诺植根于我们的信念，即govorestat有可能改变半乳糖血症患者的生活，我们相信，广泛的有效性和安全性数据证明了它能够阻止包括认知和行为在内的渐进式临床结果的下降，”应用治疗公司创始人兼首席执行官Shoshana Shendelman博士说。“半乳糖血症是一种进行性和衰弱性疾病，没有任何现有的治疗选择，这个社区仍然有很高的未满足的医疗需求。随着我们的进展，我们计划与FDA合作，解决CRL中存在的问题，并确定一条快速途径，将这种急需的治疗方法带给患者。我们感谢参与govorestat临床研究的患者、家属和医疗服务提供者。”
Govorestat在临床试验中显示出半乳糖醇的快速和持续降低，这对儿科患者的临床结果产生了有意义的益处，同时具有良好的安全性。在2-17岁半乳糖血症儿童的3期注册ACTION-Galactosemia Kids研究中，用govorestat治疗在日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤方面显示出临床益处。Govorestat还能显著降低成人和儿童半乳糖血症患者的血浆半乳糖醇水平。额外的支持性研究在185例经典半乳糖血症患者中获得了超过3年的可靠疗效和安全性数据。action -半乳糖血症儿童研究和成人半乳糖血症患者1/2期action -半乳糖血症研究的结果发表在《临床药理学杂志》上。
Govorestat也正在开发用于治疗山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症，一种罕见的进行性神经肌肉疾病。公司预计将在2025年第一季度提交NDA。govorestat治疗SORD的审查和潜在批准独立于正在进行的govorestat治疗经典半乳糖血症的审查。
一个关于Govorestat （AT-007）
Govorestat是一种中枢神经系统（CNS）渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），用于治疗多种罕见疾病，包括经典半乳糖血症、山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症和PMM2-先天性糖基化障碍（CDG）。
Govorestat已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗半乳糖血症和SORD缺乏症。Govorestat还获得了美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗半乳糖血症、PMM2-CDG和SORD缺乏症；儿科罕见疾病对半乳糖血症和PMM2-CDG的认定和快速通道指定为半乳糖血症。
一个布特半乳糖血症
半乳糖血症是一种罕见的遗传性代谢性疾病，导致无法代谢单糖半乳糖。半乳糖存在于食物中，但也由人体内源性产生。如果代谢不正常，半乳糖会转化为有毒的代谢物半乳糖醇，这会导致神经系统并发症，包括认知、行为、日常生活活动、适应技能、精细和大运动技能和语言方面的缺陷，以及震颤和癫痫发作。在美国大约有3300名半乳糖血症患者，每年有80-100名新生儿，在欧盟大约有4400名半乳糖血症患者，每年大约有120名新生儿。在美国和大多数欧盟国家，对新生儿进行半乳糖血症筛查是强制性的。
一个关于应用治疗学
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对罕见疾病的有效分子靶点的新型候选药物。该公司的主要候选药物govorestat是一种新型中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），用于治疗CNS罕见代谢性疾病，包括经典半乳糖血症、山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症和pmm2先天性糖基化障碍（CDG）。
欲了解更多信息，请访问www.appliedtherapeutics.com。
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