CB-010 GALLOP在狼疮患者的1期临床试验启动
- CB-012 AMpLify治疗急性髓性白血病的1期临床试验完成3级剂量，无dlt；纳入剂量水平为4 -的患者
CB-010 ANTLER 2L LBCL和CB-011 CaMMouflage r/r MM i期临床数据预计将于2025年上半年公布
——Sri Ryali被任命为首席财务官——
Caribou将于1月16日（周四）太平洋标准时间上午10:30出席第43届摩根大通医疗保健年会
加州伯克利，2025年1月12日（GLOBE NEWSWIRE）——领先的临床阶段CRISPR基因组编辑生物制药公司Caribou Biosciences， Inc. （Nasdaq: CRBU）今天宣布启动GALLOP一期临床试验，评估CB-010在狼疮性肾炎（LN）和肾外狼疮（ERL）患者中的疗效。此外，Caribou强调了其在过去一年中成功实施的三个临床阶段同种异体CAR-T细胞治疗血液恶性肿瘤项目，并提供了2025年计划的多个临床数据催化剂的展望。
“我们很高兴地宣布，我们已经启动了GALLOP一期试验。这一里程碑证明了我们在2024年所有四个临床项目中取得的巨大势头，”Caribou总裁兼首席执行官Rachel Haurwitz博士说。“在2025年上半年，我们计划报告我们的先导项目CB-010在二线和CD19复发大B细胞淋巴瘤患者中的临床数据，以及我们的第二个项目CB-011在复发或难治性多发性骨髓瘤中的剂量升级数据。在确认我们的HLA匹配策略之前，我们计划在2025年下半年启动CB-010治疗二线大B细胞淋巴瘤的关键3期试验。我们很高兴能够站在异体CAR-T细胞疗法新时代的前沿，为患者和医疗系统提供广泛和快速的可用性。”
2024年临床亮点和企业成就
临床突出
CB-010，一种针对B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床阶段同种异体抗cd19 CAR-T细胞疗法
在2024年美国临床医学学会在美国肿瘤学（ASCO）年会上，Caribou介绍了2010年的临床数据正在进行的ANTLER i期临床试验表明，单剂量CB-010具有与已获批准的自体CAR-T细胞疗法相当的安全性、有效性和持久性。
对所有患者资料进行回顾性分析研究表明，接受了一剂由猪制造的CB-010的患者没有匹配≥4个人类白细胞抗原（HLA）等位基因的患者显示出改善的无进展生存期（PFS）。
到公司确认HLA匹配策略，Caribou正在招收大约20名新成员第2线大B细胞淋巴瘤（2L LBCL）患者在2010年正在进行的鹿角一期临床试验。
Caribou也开始注册一项证明在未满足需求的人群中，有多达10例既往cd19靶向治疗后复发的患者。
Caribou计划展示这两个项目的数据2025年上半年，所有2L和既往CD19复发的LBCL患者队列。该公司计划在2025年下半年开始对CB-010进行关键的三期试验LBCL患者共2L例证实了最初观察到的患者HLA部分匹配也不能产生与自体CAR-T细胞疗法相同的结果。在与FDA就关键试验设计达成协议后，将启动三期试验。
CB-010，一种临床阶段的抗cd19 CAR-T细胞治疗狼疮
在调查获得批准后，Caribou扩大了CB-010项目CB-010在LN和ERL中获得美国食品和药物管理局（FDA）的新药物（IND）申请。
FDA授予CB-010治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）的快速通道资格。
Caribou已经启动了GALLOP 1期临床试验，这是一项开放标签、多中心的临床试验，旨在提高患者的健康水平评估CB-010在成年LN和ERL患者中的单次输注。
CB-011，一种针对多发性骨髓瘤的临床阶段异基因抗bcma CAR-T细胞疗法
在CaMMouflage治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的1期临床试验的剂量递增部分，Caribou实施了淋巴细胞清除方案，其中包括更高剂量的环磷酰胺（从300 mg/m增加到500 mg/m）2/天，同时使用相同剂量的氟达拉滨30mg /m2/天，共3天)。根据疗效观察，Caribou公司正在招募新成员Nal患者在活性剂量水平下进行深部淋巴细胞清除方案的回填。
CaMMouflage未观察到DLTs。
Caribou计划从2010年开始提供至少15名患者的剂量递增数据CaMMouflage将于2025年上半年进行i期临床试验。
CB-012是一种治疗急性髓性白血病的临床阶段同种异体抗cll -1 CAR-T细胞疗法
FDA授予CB-012快速通道和孤儿药资格，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（r/r AML）。
Caribou正在招募r/r AML患者参与该研究的剂量递增部分非政府组织AMpLify一期临床试验． 入学人数增加了。包括剂量水平3 （150）x106CAR-T细胞，N=3)，未观察到dlt。患者入组剂量水平为4 （300）x106CAR-T细胞)。
企业updat西文
任命经验丰富的行政领导，扩大科学顾问委员会（SAB）
2024年1月，Tim Kelly被任命为首席技术官，领导Caribou的工艺开发和制造组织。
在2024年8月，蒂娜艾伯森，医学博士，被任命为首席医疗官，她领导Caribou的临床项目和临床，监管和医疗事务职能。
在2025年1月，Sri Ryali被任命为首席财务官，领导Caribou的企业融资、投资者关系和企业沟通职能。
医学博士特里·劳弗（Terri Laufer）被任命为Caribou的SAB成员。她是一名领先的风湿病学家，因其对导致自身免疫性疾病的免疫细胞调节和功能障碍的广泛研究而闻名。
2.81亿美元现金，现金跑道到2026年下半年
截至2024年9月30日，Caribou报告了2.81亿美元的现金、现金等价物和有价证券，预计这些资金将为目前的运营计划提供资金，直至2026年下半年。
2025年预期里程碑
cb - 010鹿茸:Caribou计划展示这两个项目的数据2025年上半年，所有2L和既往CD19复发的LBCL患者队列。Caribou计划在2025年下半年启动关键的三期临床试验证实了最初的观察结果，即部分HLA匹配驱动的结果与自体CAR-T细胞疗法相当。
cb - 010疾驰:Caribou计划提供最新信息随着LN和ERL的GALLOP 1期临床试验的进展。
cb - 011 CaMMouflage:Caribou计划提供来自1990年的剂量递增数据CaMMouflage将于2025年上半年进行治疗多发性硬化症的1期临床试验。
cb - 012放大:Caribou计划提供最新信息随着AMpLify治疗急性髓性白血病（AML）的i期临床试验进展，该药物的剂量将不断增加。
carcaribou将出席第43届摩根大通医疗保健年会
Haurwitz博士计划于太平洋标准时间2025年1月16日（周四）上午10:30在第43届摩根大通年度医疗保健会议上发表公司最新情况。
本次演讲的网络直播将通过Caribou网站的“活动”页面进行。存档的网络直播将在活动结束后的30天内在Caribou网站上提供。
一个布特cb - 010
CB-010是Caribou同种异体CAR-T细胞治疗平台的主要临床阶段候选产品，目前正在进行的ANTLER 1期临床试验中对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B- nhl）患者进行评估，并在GALLOP 1期临床试验中对狼疮性肾炎（LN）和肾外狼疮（ERL）患者进行评估。据Caribou所知，CB-010是临床中第一个带有PD-1敲除的异体CAR-T细胞疗法，PD-1敲除是一种基因组编辑策略，旨在通过限制CAR-T细胞过早衰竭来提高CAR-T细胞活性。FDA授予CB-010 B-NHL的再生医学高级治疗（RMAT）和孤儿药资格，以及B-NHL和难治性系统性红斑狼疮（SLE）的快速通道资格。有关ANTLER试验（NCT04637763）和GALLOP试验（NCT06752876）的更多信息可在clinicaltrials.gov上找到。
一个布特cb - 011
CB-011是Caribou公司同种异体CAR-T细胞治疗平台的候选产品，目前正在cammouflag的1期临床试验中对复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者进行评估。CB-011是一种使用Cas12a chRDNA基因组编辑技术设计的异基因抗bcma CAR-T细胞疗法。据Caribou所知，CB-011是临床第一个同种异体CAR-T细胞疗法，通过免疫隐形策略，通过敲除B2M和插入B2M- hla - e融合蛋白来减弱免疫介导的排斥反应，从而提高抗肿瘤活性。CB-011已被FDA授予快速通道和孤儿药指定。有关CaMMouflage试验（NCT05722418）的更多信息可在clinicaltrials.gov上找到。
一个布特cb - 012
CB-012是Caribou同种异体CAR-T细胞治疗平台的候选产品，目前正在AMpLify一期临床试验中对复发或难治性急性髓性白血病（r/r AML）患者进行评估。CB-012是一种抗cll -1 CAR-T细胞疗法，采用了5个基因组编辑，由Caribou获得专利的下一代CRISPR技术平台实现，该平台使用Cas12a chRDNA基因组编辑来显着提高基因组编辑的特异性。据Caribou所知，CB-012是第一个通过PD-1敲除破坏检查点和通过B2M敲除和B2M- hla - e融合蛋白插入免疫隐身的同种异体CAR-T细胞疗法；这两种装甲策略都旨在提高抗肿瘤活性。Caribou从Memorial Sloan Kettering Cancer Center （MSKCC）独家授权了一组针对CLL-1的全人类scFv，用于同种异体CLL-1靶向细胞治疗领域，该公司已经从中选择了一种scFv用于该公司的CAR的生成。CB-012被FDA授予快速通道和孤儿药指定。有关AMpLify试验（NCT06128044）的更多信息可在clinicaltrials.gov上找到。
一个关于北美驯鹿生物科学公司
Caribou Biosciences是一家临床阶段的CRISPR基因组编辑生物制药公司，致力于为患有毁灭性疾病的患者开发变革性疗法。该公司的基因组编辑平台，包括其Cas12a chRDNA技术，使开发细胞疗法的精确度更高，这些疗法可以潜在地提高对抗疾病的活性。Caribou正在推进其CAR-T平台的现成细胞疗法，为血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病患者提供广泛和快速的治疗。关注我们@CaribouBio并访问www.cariboubio.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表达来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词。这些前瞻性陈述包括但不限于与Caribou的战略、计划和目标相关的陈述，以及对其临床和临床前开发项目的期望，包括其对呈列或提供以下计划的期望：(i) 2025年上半年来自额外2L和先前CD19复发性LBCL患者队列的ANTLER 1期临床试验数据，以及ANTLER关键3期临床试验的时间和开始；（ii）正在进行的CaMMouflage治疗乙肝-011的1期临床试验在2025年上半年的剂量递增数据；（iii） CB-012的AMpLify一期临床试验剂量递增的最新情况；（iv） CB-010在LN和ERL患者中的GALLOP 1期临床试验的最新进展；以及预期的现金、现金等价物和有价证券融资渠道。管理层认为，这些前瞻性陈述在作出时是合理的。然而，此类前瞻性陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于细胞治疗产品开发中固有的风险；与当前和未来研发项目、临床前研究和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的不确定性；初始、初步或中期临床试验数据最终无法预测Caribou候选产品的安全性和有效性，或者随着患者入组的继续和更多患者数据的可用性，临床结果可能会有所不同；观察到的临床前研究结果无法在人类患者中得到证实的风险，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，就会得出不同的结论或考虑；获得关键监管投入和批准的能力；以及与其有限的经营历史、净经营亏损历史、财务状况、根据需要筹集额外资金以资助其运营和候选产品开发的能力以及在Caribou向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中不时描述的其他风险因素相关的风险，包括截至2023年12月31日的年度10-K表格年度报告以及随后的SEC文件。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性，您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，Caribou不承担因任何原因公开更新任何前瞻性陈述的义务。
Caribou Biosciences, Inc.联系人：
投资者:
艾米·菲格罗亚，CFA
(电子邮件保护)
媒体:
Peggy Vorwald博士
(电子邮件保护)
