格里?史密斯|彭博社(Bloomberg News)
随着一波价值数百万美元的基因疗法涌入市场，许多雇主都在削减保险范围，让家庭陷入困境。
对阿曼达·里德(Amanda Reed)来说，这些打击一个接一个地来了，这是对母亲身份的一次重击。
今年春天的新生儿筛查显示，她的双胞胎儿子患有一种罕见的遗传性疾病，称为脊髓性肌萎缩症(SMA)。如果不及时治疗，严重的形式可能在2岁时致命。
好消息是:一种名为Zolgensma的基因疗法有可能治愈它们。然后是坏消息:治疗两个男孩将花费420万美元。里德的雇主是密苏里州圣约瑟夫的非营利性医院所有者马赛克生命护理公司(Mosaic Life Care)，该公司最近决定停止为基因治疗支付费用，这是世界上最昂贵的治疗方法。
“我的心一沉，”里德回忆道。一位亲戚在GoFundMe上发起了一项活动，为这对双胞胎伊莱和伊斯顿筹集资金，以获得佐尔根斯玛。但是，阻碍肌肉正常运作所需蛋白质产生的SMA不会等待，时间已经不多了。
“太可怕了，”里德在接受采访时说。“我想，‘我会失去我的孩子们吗?’”
基因疗法是病人的救命稻草，却对雇主构成了经济威胁。从Mosaic这样的小公司到沃尔玛(Walmart Inc.)这样的大公司，需要帮助的员工都陷入了尴尬的境地，要么与签支票的人发生争执，要么在社交媒体上请求捐款。
州和联邦法律禁止保险公司拒绝为已经存在的疾病投保，比如基因疗法旨在治愈的遗传性疾病。但自保的组织，即直接支付医疗费用，只使用保险公司来管理他们的计划，不需要覆盖所有的治疗，他们可以拒绝一些省钱的治疗。
根据健康政策研究组织KFF的数据，大约三分之二的美国员工从自保组织获得医疗保险。现在对基因治疗的否认并没有广泛的愤怒，因为它们是零星的，治疗的是非常罕见的疾病。但这些数字正在发生变化。
美国已经批准了近20种基因疗法，用于治疗从SMA等肌肉疾病到镰状细胞病和血友病等血液疾病的疾病。据塔夫茨医学中心(Tufts Medical Center)的研究人员称，预计到2032年，这一数字将上升到85人，未来10年的成本将高达400亿美元。明年，雇主的医疗保健费用预计将增长近8%，是十多年来的最高水平，部分原因是基因治疗费用。
塔夫茨大学研究如何支付新药费用的组织NEWDIGS的战略主管马克·特鲁希姆(Mark Trusheim)说，公司将基因疗法排除在他们的健康计划之外，因为他们担心这种疗法太贵了。他说，一些拥有低薪工人的大雇主告诉他们，要从州医疗补助计划中寻求昂贵的医疗费用。根据2021年发布的一项调查，超过三分之一的雇主不考虑或计划不考虑治疗罕见疾病的药物，其中包括基因疗法。
Trusheim说:“我们最终会给许多员工提供非常薄弱的保险计划，他们几乎没有其他选择。”“这是基因疗法正在揭示的一个真正的问题。”
生与死
高昂的价格和缺乏保险对工人来说是一个打击，他们通常认为自己有保险。成本的转移增加了他们处理罕见疾病诊断可能产生的生死关系的压力。
基因治疗通常在一次疗程中进行。他们修改一个人的DNA，即生命的蓝图，以解决遗传疾病的潜在原因。它们太新了，其长期影响尚不清楚。但因为它们有治愈的希望，可以避免终生的治疗，所以制药商对单剂药物收取数百万美元的费用。
一些保险公司将获得基因治疗的账单称为“雷击”。对于直接支付医疗费用的组织来说，尤其是规模较小的组织，这可能是一种生存威胁。
在马赛克医院，伊莱和伊斯顿的治疗问题是一场公关灾难。当地电视台在医院采访了里德一家，播放了这对双胞胎用毯子包裹着，鼻子里插着管子的画面。
社交媒体平台X(前身为Twitter)的用户不断施加压力。一些人发布了马赛克首席执行官迈克·普尔的照片，他说他收到了死亡威胁。
一位X用户写道:“我们需要羞辱这些人，追究他们的责任，让他们做正确的事。”“救救这些孩子，迈克。”
普尔将此归咎于Zolgensma的制造商瑞士诺华制药公司。Mosaic在中西部经营着四家医院和数十家诊所，每年拨出约5600万美元用于其4700名员工的医疗费用。给里德双胞胎注射两剂佐尔根斯马疫苗的费用几乎相当于年度预算的8%。
“我不明白你怎么能对一种药物收取过高的费用，”普尔说。“不管怎样，作为一个社会，我们必须想办法让这些东西变得负担得起。”
诺华的发言人拒绝就个案置评，但表示几乎所有美国患者都有医疗保险。
关键的美国市场
基因疗法的制造商依赖于美国的销售，因为他们在其他国家很难获得牵引力。
欧洲批准的首个基因疗法是价值100万美元的血脂治疗药物Glybera，但由于很少有人接受而被撤回。蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)因未能与卫生当局达成价格协议，于2021年在德国撤回了罕见血液病治疗药物，而Biomarin制药公司(Biomarin Pharmaceutical Inc.)在同意收取比美国低得多的价格后进入了德国。尽管全球四分之三的镰状细胞病患者生活在撒哈拉以南非洲，但由于费用过高，他们几乎无法获得两种新的基因治疗药物。
在美国，采取强硬立场的不只是雇主。根据美国基因与细胞治疗协会委托进行的一项研究，几个州的医疗补助计划——其有限的预算无法支付高额的预付款——已经对资格进行了限制。今年早些时候，拜登政府宣布了一项计划，使各州更容易支付基因治疗费用，部分原因是如果治疗不能成为终身治疗，则要求制造商提供退款。
凯莉·梅纳德(Kelly Maynard)经营着一个帮助杜氏肌营养不良症患者的倡导组织，她说，在她的病例中，约70%的患者都是自我保险的雇主，不包括基因治疗。她的组织已经能够推翻这些决定。
“这是一个巨大的问题，”小赫拉克勒斯基金会主席梅纳德说。“我们迫切需要一项政策来解决这个问题。”
自保的大公司通常可以通过将昂贵的医疗费用分摊给大量员工来降低风险。但这个过程可能会很复杂或漫长，即使是在最大的雇主那里。
María Colón-Robles四岁的儿子Adrián Mateo患有杜氏肌营养不良症。去年，她试图为他找到一种新的基因疗法来治疗这种遗传性疾病，这种疾病会导致肌肉的逐渐丧失，并可能导致20多岁的患者死亡。
沃尔玛最初拒绝了320万美元的治疗费用，该公司雇佣了Adrián的父亲，并为他提供保险。这个故事在这家人居住的波多黎各引起了关注，公司改变了路线。今年4月，他们前往德克萨斯州为Adrián注射了他的第一剂由Sarepta Therapeutics Inc.生产的Elevidys。
Colón-Robles说，他现在可以做以前做不到的事情，比如脱掉衬衫。虽然她很感激沃尔玛最终支付了她儿子的治疗费用，但她仍然感到沮丧。“他们从一开始就应该遵守，”Colón-Robles在接受采访时说。“他们不听我们的抱怨。”
沃尔玛表示，它专注于提供高质量、可负担得起的医疗保健。一位发言人说，当达到某些标准时，它会为医学上必要的、经过验证的基因疗法(包括Elevidys)支付费用，并将监测新出现的治疗方法，以供将来考虑。
新方法
一些保险公司正变得越来越有创意。信诺(Cigna)、CVS旗下的安泰(Aetna)和联合健康(UnitedHealth)正在销售类似netflix的订阅服务，公司每月支付费用——通常每位员工每月不到2美元——就可以获得基因治疗。初创公司Quantile Health计划明年推出自己的订阅产品。Quantile Health的联合创始人孙宇通(Yutong Sun)说，一个拥有500名员工的自我保险雇主每年将支付约250美元来获得基因治疗。否则，对于规模较小的公司来说，一两个基因疗法可能会耗尽他们全年的医疗预算。
“他们就是没有钱支付治疗费用，”她说。“而你正处于拒绝接受救命药物的可怕境地。”
5月初，在社交媒体上遭到强烈反对后，Mosaic宣布成立一项340万美元的基金，以帮助支付基因治疗费用。到那时，在一位州议员的帮助下，里德一家已经通过密苏里州的医疗补助计划获得了保险。
“感觉他们只是想挽回面子，”里德谈到Mosaic时说。她最近辞去了工作，全职照顾两个儿子。
5月14日，伊莱和伊斯顿第一次注射了Zolgensma，由医疗补助计划支付。今天，他们踢腿，移动手臂，到目前为止还没有表现出肌肉萎缩症带来的肌肉无力症状。
-在索菲亚·瓦汉瓦提和约翰·托齐的协助下。
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