【编者按】
近日，一种名为亚叶酸的普通药物因美国政要的公开推荐，在自闭症家庭中掀起惊涛骇浪。无数家长将其视为打开孩子语言枷锁的"奇迹钥匙"，社交媒体上涌现数万人的求助社群，而医疗界却因缺乏足够临床数据如履薄冰。这场由希望与未知交织的医疗风暴，折射出特殊需求家庭在绝望中寻找曙光的艰难处境。当政治宣言与科学实证狭路相逢，当家长的热切期盼撞上医学的严谨边界，我们该如何在希望与风险间找到平衡点？以下报道将带您深入这场牵动数万家庭的医疗争议。
芝加哥>> 特朗普总统力荐使用名为亚叶酸的普通药物治疗一种引发自闭症样症状的罕见疾病，此举引发众多自闭症患儿家长的抢购热潮——他们坚信这种药物能解锁孩子的语言能力和社交联结。
这给儿科医生和专家们带来了严峻挑战，他们警告称关于亚叶酸对自闭症患者疗效的研究十分有限，不足以支持其广泛使用。
自FDA专员马蒂·马卡里公开推广葛兰素史克这款已有数十年历史的药物，声称它可能帮助"数十万"自闭症儿童以来，医生和研究人员表示已被寻求信息的家长淹没。
"我的脸书动态里充斥着家长发誓亚叶酸有效的帖子，"宾夕法尼亚大学精神病学教授、自闭症研究员大卫·曼德尔博士坦言。
由基思·乔伊斯创建的脸书群组"亚叶酸治疗自闭症"已吸引数万人加入。作为正在服用该药物的四岁何塞的法定监护人，乔伊斯将孩子在语言交流和社交意识方面的进步归功于亚叶酸。该群组在特朗普与马卡里白宫发布会当日新增5000名成员，目前已达8.4万人。
曼德尔及其他科学家和医生指出，FDA在未要求进行大规模随机临床试验的情况下就予以背书，让从业者陷入两难：既要面对家属的情感恳求，又缺乏开药所需的数据支持、用药指导和专业信心。
亚叶酸虽获准用于化疗副作用治疗，但可超适应症用于自闭症症状。
"这使医生陷入非常尴尬的境地，他们被要求开具缺乏循证医学依据的处方，"加州大学洛杉矶分校儿科主任、自闭症专家莎法莉·杰斯特博士表示。尽管接到多次请求，她始终拒绝开具该药物。
美国儿科学会今日声明，不推荐将亚叶酸作为自闭症儿童的常规治疗药物。
美国疾控中心四月数据显示，自闭症发病率已攀升至每31名8岁儿童中就有1例。卫生部长小罗伯特·肯尼迪与特朗普都将探寻病因和潜在疗法作为工作重点。
尽管FDA专员表态宽泛，该机构实际提出的适用范围仅限于与脑叶酸缺乏症相关的病例——这种遗传性疾病可能引发自闭症样症状，全球患病率约百万分之一。
支持扩大应用范围的论点建立在小型研究基础上，这些研究表明许多自闭症儿童体内存在自身抗体，阻碍对大脑信号至关重要的叶酸进入大脑，造成类似脑叶酸缺乏症的缺陷。
芝加哥大学神经发育障碍项目主任卡拉姆·拉德万博士透露，约75%的自闭症儿童被认为携带这种自身抗体，但其临床意义尚未得到证实。
美国卫生与公众服务部发言人表示，FDA计划更新亚叶酸药品标签纳入脑叶酸缺乏症，是基于对2009至2024年间发表的40余例病例研究的分析。总体而言，85%的患者获得一定改善，包括语言/沟通能力提升。
该部承认亚叶酸可能对携带叶酸自身抗体的儿童有效，但坦言"现有数据有限且需要复现"。
发言人透露美国国立卫生研究院将支持针对亚叶酸对脑叶酸缺乏症疗效的后续研究，及其对自闭症患者的潜在益处。上市后监测与安全性研究也已列入计划。
家长们将FDA声明视为亚叶酸用于自闭症的通行证，治疗经验的疯狂分享导致乔伊斯的群组遭脸书封禁。虽然通过禁止讨论用药剂量得以恢复，上周又因其他违规行为再度下架。
乔伊斯最初是因观看某新闻节目开始研究此药，节目中接受治疗的自闭症男孩语言能力显著提升。
他发现仅有三项由同一作者完成的研究具有参考价值。目前尚未开展过亚叶酸与安慰剂对照的大型自闭症儿童临床试验。
乔伊斯查阅了该药物在癌症患者中的记录，发现亚叶酸可能与失眠、躁动和抑郁有关。医生和家长反映儿童用药可能出现多动、攻击性和情绪崩溃。
何塞的神经科医生拒绝开具亚叶酸，但曾在学术会议上了解此药的行为儿科医生愿意尝试。
乔伊斯表示医疗团队在治疗前和治疗四个月后分别测量了孩子的语言能力。
"他对周围世界的感知更敏锐，反应也更积极，"乔伊斯说，"这没有治愈他的自闭症，但改善了他的生活质量。我确信这是真实的效果。"
在临床中使用该药物的拉德万指出，医生尚未完全掌握适用人群、疗效程度及可持续性。截至目前，疗效"相当有限"。
部分网络社群家长开始呼吁保持谨慎。
来自新西兰惠灵顿的33岁单亲母亲索菲亚·厄温，其四岁无语言能力的儿子于2022年被确诊自闭症。她担忧绝望的家长会转向使用非处方叶酸制剂。
"当你长期在薄冰上挣扎时，很容易陷入某种"奇迹疗法"的狂热，"她沉重地说。
