莫纳什大学的研究人员正在评估一种新药,这种药物可能会改变美国演员布鲁斯·威利斯(Bruce Willis)和无数年仅35岁的人患上的痴呆症:行为变异性额颞痴呆(bvFTD)。
与其他类型的痴呆症(如阿尔茨海默病)不同,这种疾病没有治疗方法;但一种新药——硒酸钠——在bvFTD患者中被证明是安全且耐受性良好的,正如该团队2022年的研究中所概述的那样。
现在,该团队宣布了下一步:测量药物对大脑功能的影响。
虽然相对罕见,但FTD会导致大脑额叶或颞叶的进行性损伤和萎缩,同时伴有冲动、不当行为和情感冷漠等行为改变,以及语言丧失。
来自转化医学院的神经科学家特伦斯·奥布莱恩教授和露西·维瓦什博士正在领导一项2b期临床试验,其中一半的参与者将接受52周的硒酸钠治疗,另一半则接受安慰剂治疗。
奥布莱恩教授说:“这是一项国际上独一无二的临床试验,如果结果是积极的,将为这种目前无法治愈的、毁灭性的进行性神经退行性疾病的患者带来第一个经证实的改善疾病的治疗方法。”
“这也是一种廉价的药物,这很重要,正如我们最近看到的,新的有希望的痴呆症治疗方法的成本远远超过政府和普通人的承受能力。硒酸钠不像阿司匹林那么便宜,但也不太可能花费数万美元。”
来自转化医学院的同事Amy Brodtmann教授说,虽然通常很难招募患有退行性神经系统疾病的患者,但FTD带来了更多挑战。“额颞叶痴呆经常被误诊为抑郁症、焦虑症或阿尔茨海默病,”她说。
“护理人员或伴侣经常因为在卫生系统中导航以获得正确诊断而疲惫不堪,因为当他们面前的人已经30多岁、40多岁或50多岁时,全科医生往往不会想到痴呆症。”
在52周的试验中,研究小组将比较治疗组和安慰剂组脑容量的变化。他们还将研究脑脊液中与FTD发展有关的tau蛋白水平、认知能力下降的速度和行为变化。
这项为期12个月的试验需要120名参与者,年龄在35岁及以上,诊断为可能或可能的bvFTD。参与者将包括认知测试、脑部扫描和定期电话检查。