6月《科学转化医学》杂志封面，显示IRAK-M基因治疗后获救的视网膜色素上皮细胞(RPE)
英国、美国、德国和澳大利亚的研究人员发现，增加眼后细胞中一种关键蛋白质的水平，有助于防止老年人视力下降的主要原因。布里斯托尔大学领导的研究结果今天[6月5日]发表在《科学转化医学》杂志上，并登上了封面。
年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种影响中央视力的常见疾病，目前尚无有效的治疗方法，影响着全球约2亿人。随着人口老龄化，这一数字预计到2040年将增至2.88亿。这一新的突破可能会导致新的和更有效的AMD治疗。
AMD会严重影响人的视力。患有AMD的患者通常开始时视力模糊或在中心视力中看到一个黑点，最终可能扩大到没有有用的中心视力的程度。AMD的确切病因很复杂，被认为与衰老、遗传、环境和生活方式等因素有关。
AMD主要影响50岁以上的人群，患AMD的风险随着年龄的增长而显著增加，并使阅读和驾驶等任务变得困难。
科学家们认为，随着年龄增长而出现的慢性炎症，与一种叫做IRAK-M的关键免疫调节蛋白的减少有关。这种蛋白质对于保护视网膜色素上皮(RPE)至关重要，RPE是维持视网膜健康所必需的一层细胞。当RPE细胞受损时，会导致严重的眼部疾病和视力丧失。
在这项研究中，研究人员通过检查遗传变异及其与AMD风险的联系，研究了IRAK-M在AMD中的作用。通过研究患者样本和视网膜变性小鼠模型中的IRAK-M水平，研究小组观察到缺乏表达IRAK-M蛋白的IRAK3基因的小鼠视网膜功能的变化。他们发现IRAK-M随着年龄的增长而下降，尤其是在视网膜色素上皮(RPE)中，这种下降在年龄相关性黄斑变性(AMD)患者中更为明显。
然后，研究小组试图探索增加IRAK-M是否可以保护小鼠模型中的视网膜细胞免受变性，以及它是否是黄斑变性的潜在治疗靶点。他们表明，通过rpe特异性基因传递增加IRAK-M水平有助于防止衰老和氧化应激的影响，并减少视网膜变性。
布里斯托尔大学布里斯托尔医学院眼科教授、伦敦大学学院眼科研究所所长、该研究的主要作者之一安德鲁·迪克(Andrew Dick)说:“我们的研究结果表明，提高一种名为IRAK-M的蛋白质可能是治疗AMD的一种潜在策略，并可能为这种常见疾病提供令人兴奋的新治疗靶点，目前有效的治疗方法仍然难以找到。”
该研究的主要作者、布里斯托尔大学眼科学术单位的高级研究科学家刘建博士补充说:“由于年龄是AMD的主要危险因素，随着年龄的增长，IRAK-M水平逐渐下降，AMD进一步下降，这意味着该疾病发展的复杂生物学机制，并表明AMD早期进展的潜在标志。”
作者的目标是通过布里斯托尔大学一家名为Cirrus Therapeutics的新衍生公司来帮助进一步开发这种疗法。
Cirrus Therapeutics联合创始人兼首席执行官、该研究的共同主要作者之一Ying Kai Chan博士说:“这一发现将建立和改进目前针对单一病理生理途径的AMD治疗方法。我们的新方法不仅解决了治疗AMD的多种途径，而且还提供了当今最引人注目和基于证据的策略。”
这项研究由玫瑰树信托基金资助;Stoneygate信任;安德伍德信任;黄斑的社会;英国视力研究所;美国犹他大学Moran眼科中心和Sharon Eccles Steele转化医学中心(SCTM)，并由国家卫生与保健研究所(NIHR) BRC Moorfields和ucl眼科研究所支持。
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刘健等人在《科学转化医学》上发表的“补充视网膜色素上皮中IRAK-M的表达可减轻视网膜外变性”
